Die International Pompe Association (IPA) weist auf eine neue Veröffentlichung hin: Seit vielen Jahren werden Umfragen des Erasmus Universitair Medisch Centrum (Erasmus MC), Rotterdam, in Kooperation mit der IPA durchgeführt. Nun wurden neue Ergebnisse veröffentlicht. Mithilfe der erhobenen Daten kann gezeigt werden, dass durch die aktuelle Enzymersatztherapie (ERT) das Risiko adulter Pompe-Patienten sinkt, auf einen Rollstuhl angewiesen zu sein. (Patienten, die die ERT erhalten, haben ein 64% niedrigeres Risiko abhängig von einem Rollstuhl zu werden als unbehandelte Patienten.) Leider wird trotz ERT ein Teil der adulten Patienten im Verlauf der Krankheit abhängig von einem Rollstuhl. Ein positiver Effekt der ERT auf die Notwendigkeit einer Beatmung bei adulten Patienten konnte anhand der Daten nicht gezeigt werden. Neben den gezeigten positiven Effekten bleibt also noch Raum, um die Behandlung zu verbessern.
Quelle: http://worldpompe.org