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Seit gut einem Jahr haben die ersten Glykogenose Typ Ia Patienten versuchsweise die Gentherapie erhalten. Bilanz nach einem Jahr: Sehr positiv!

Mehr dazu in dem neuen englischsprachigen Video und Artikel der Universität von Connecticut.

Prof. Weinstein wird darin zitiert: Die klinische Studie verlaufe besser als erwartet. Die Therapie verändere das Leben der Patienten. Alle Patienten konnten die Therapie zurückfahren, manche sogar schon komplett einstellen. Verpasste Maisstärke-Gaben führen nicht mehr zu lebensgefährlichen Unterzuckerungen.
Jerrod Watts, der als allererster Patient die Gentherapie am 24. Juli 2018 erhalten hat, meint: "Ich bin der lebende Beweis, dass es Licht am Ende des Glykogenose-Tunnels gibt. Ich bin eine völlig andere Person als vor einem Jahr." Seine Nachricht an andere Patienten: "Bitte gebt die Hoffnung nicht auf."

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